ViaCyte, 세포 교체 "기능성 당뇨병 치료"를 향해 진격

샌디에고 회사가 인간 줄기 세포를 "재 프로그래밍"하여 작은 장치에 이식 된 새로운 인슐린 생산 세포로 성장하는 방법을 연구하면서 ViaCyte를 수년 동안 지켜 왔습니다. 치료법.

재생 의학에 대한 이러한 개념은 수년에 걸쳐 기복을 보였지만, ViaCyte는 이제 흥미로운 임상 시험 성공을 보여주고 수백만 달러의 기금 모금으로 힘을 얻고 있습니다.

이 캡슐화 및 섬 세포 재생 영역은 다른 회사에서도 접근하고있는 영역이지만 ViaCyte는 수년 동안 JDRF와의 작업에서 가장 눈에 띄고 자주 칭찬받는 영역 중 하나입니다.

그들의 아이디어는 간단합니다. 일반적으로 췌장 내에있는 섬 세포를 재생하지만 대신 이식 가능한 장치에 배치하여 더 많은 세포를 성장시키고 포도당 수준을 조절하는 데 필요한 인슐린을 분배합니다. 그들은 Encaptra로 알려진 전달 장치에 캡슐화 된 줄기 세포 유래 췌장 "전구"세포를 사용하여 수년 동안 "PEC-Encap"이라는 1 세대 버전을 개발해 왔습니다. 이것은 당뇨병 회의와 JDRF 행사에서 전시 된 장치였으며 D-Community에서 흥분을 불러 일으켰습니다. 하지만 아직 멀었습니다.

다행히도이 회사는 과도하게 약속 할 수있는 "치료"용어를 사용하지 않도록주의합니다.

그러나 그들은 상당한 진전을 보이고 있습니다.

2018 년 6 월 ADA 과학 세션에서 발표 된 인체 임상 실험 결과는 ViaCyte의 잠재적 인 제품이 실제로 효과가 있음을 나타내는 2 년 분량의 데이터를 보여주었습니다. 이 회사는 또한 2018 년에 무려 165 개의 새로운 특허를 발표했으며 올해 1 월에 2 세대 제품으로 첫 인간 환자를 이식했습니다.

최근에 ViaCyte CEO Paul Laikind 및 커뮤니케이션 부사장 Eugene Brandon과 최신 업데이트와 치료 범위를 확장하는 방법에 대해 이야기했습니다.

(수년 동안 ViaCyte의 작업에 자금을 지원 한 조직인 CIRM (California Institute for Regenerative Medicine)을 통한 자금 지원이 내년에 주 투표에서 갱신 될 가능성이 있으므로 이는 모두시기 적절합니다.)

공식 전환

이 회사는 실제로 인간 임상 실험을 계속하면서 가능한 제품 치료 파이프 라인을 재정렬하여 기본적으로 우리 자신의 인슐린을 다시 생산할 수있는 능력을 회복 할 새로운 버전의 제품을 테스트했습니다.

몇 년 전 초기 인간 실험을 시작한 후 ViaCyte는 2 세대 모델이 실제로 1 세대 제품으로 출시되는 것이 더 적합하다는 것을 알게되었습니다. 이제 "PEC-Direct"로 알려진이 제품이 먼저 사용됩니다. 면역 억제제가 필요하며 '취약성 당뇨병'및 기타 더 심각한 합병증을 통해 저혈당증 및 극심한 저혈당 위험이 가장 높은 1 형 환자의 약 10 %로 제한됩니다.

현재 2 세대 제품인 "PEC-Encap"은 이론적으로 ViaCyte가 "이물질 반응을 낮추어"(면역 억제제에 대한 의존도가 낮아짐)를 허용하여 더 광범위한 유형 1 및 인슐린에 사용하기에 적합합니다. -유형 2 인구 사용.

“우리는 PEC-Encap이 바로 사용할 수 있다고 생각했기 때문에 시작했습니다. 그렇다면 PEC-Direct가 필요하지 않을 것입니다. 그러나 필요한 경우 뒷주머니에 넣을 수 있습니다.”라고 Laikind CEO는 말합니다. "배운대로 몇 가지 중요한 발견을했고 다르게하는 것이 더 낫다는 것을 알았습니다."

Laikind는 클리닉에서 발견 한 것이 세포가 제대로 번성하거나 제대로 기능하지 못하게하는 장치 구성 요소에 대한 공격적인 이물질 재 스푼이라고 설명하여 재개하기 전에 연구를 중단하고 더 개선하기 위해 연구를 중단했습니다.

이제 ViaCyte는 W.L이라는 회사와 협력하고 있습니다. Gore & Associates는 신체의 이물질 반응에 대응하기 위해 Encaptra 세포 장치를 코팅 할 새롭고 효과적인 막을 개발했습니다. 이러한 PEC-Encap 시험은 2019 년 하반기에 다시 시작됩니다.

한편, 그들의 PEC-Direct 연구는 순조롭게 진행되었습니다. 수정 된 버전은 이물질 반응을 방지하지 않지만 기본적으로 세포의 직접 혈관 화를 허용하는 조작 된 포트를 사용하여 주변에서 작동합니다. 이를 위해서는 면역 억제제가 필요하지만 고위험 T1이 통과 할 수있는 다른 장기 이식과도 함께 작동합니다. 그들은 이미 첫 번째 연구 코호트를 완료했으며 두 번째 부분은 진행 중이며 복용량 범위와 신체에 이식되는 다양한 크기의 장치를 조사합니다. 그들은 또한 장치 프로토 타입 자체를 최적화하고 데이터를 수집하고 있습니다.

Laikind는이 새로운 데이터가 2020 년 6 월 ADA 과학 세션에서 발표 될 준비가 될 것이라고 말합니다.

유전자 편집 및 당뇨병

2018 년 가을에 다루었 듯이, ViaCyte는 국제 바이오 팜 회사 인 CRISPR Therapeutics와 협력하여 유전자 편집을 사용하여 섬 세포 캡슐화를 보완한다고 발표했습니다. 물론 이것은 환자가 면역 억제제를 복용 할 필요를 제거 할 것입니다. 면역 억제제는 큰 결점을 가질 수 있으며 현재까지 세포 이식에 큰 장벽이되었습니다.

두 회사는 공동으로“우리는 재생 의학과 유전자 편집의 조합이 인슐린이 필요한 당뇨병과 같은 일반적인 만성 질환을 포함하여 다양한 질병에 걸린 환자에게 내구성 있고 치료법을 제공 할 잠재력이 있다고 믿습니다.”라고 말했습니다.

어떤면에서 ViaCyte와 CRISPR의 협력은 여기서 "치료"에 대해 이야기하고 있는지 여부에 대한 개념을 확장합니다. ViaCyte의 접근 방식은 PWD 신체에서 누락 된 인슐린 세포 만 대체 할뿐 질병의자가 면역 뿌리를 다루지 않기 때문에 종종 "기능적 치료법"으로 불려 왔습니다. 그러나 함께 협력하면이 두 회사는 잠재적으로 두 가지를 모두 수행하여 진정한 "생물학적 치료"를 추구 할 수 있습니다.

"이 협업의 결합 된 힘은 두 회사의 전문 지식에 있습니다."라고 ViaCyte의 Laikind는 말합니다.

그는 협력이 아직 초기 단계에 있지만 면역 체계 공격에 저항 할 수있는 줄기 세포 유래 제품을 만드는 과정에서 흥미로운 첫 단계라고 말합니다. 기본적으로 공격을 피하기 위해 세포의 DNA를 재 작업합니다. 그들은 정기적으로, 심지어는 매주 만나고 있으며, 미래를위한 일에 대한 진전이 이미 실현되고 있다고 Laikind는 말합니다.

“우리는이를위한 훌륭한 출발점이 있다고 생각합니다. 동물 모델뿐만 아니라 클리닉에서도 정면으로 테스트하기 위해 여러 세포주를 생산할 수있을 것으로 예상됩니다. 임상 시험에 하나 이상의 구성을 구축하면 어떤 구성이 가장 효과적인지 보여줄 수 있습니다.

모두 매우 흥미 롭습니다. 연구 단계에서만…

그리고 여기서 숨을 멈춰야합니다.