골수 섬유 화증 치료 : 약물 및 기타 - 건강

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골수 섬유 화증에 대한 치료 옵션

골수 섬유 화증 (MF)은 흉터 조직이 축적되어 골수가 건강한 적혈구를 충분히 생성하지 못하게하는 희귀 한 유형의 암입니다. 이것은 극심한 피로와 멍과 같은 증상을 유발할 수 있습니다.

골수 섬유증은 또한 혈액 내 혈소판 수가 적어 출혈 장애를 일으킬 수 있습니다. 골수 섬유증이있는 많은 사람들은 또한 비장 비대를 가지고 있습니다.

전통적인 치료법은 골수 섬유증의 증상을 해결하고 비장의 크기를 줄이는 것을 목표로합니다. 보완 요법은 일부 증상을 완화하고 삶의 질을 향상시킬 수 있습니다.

MF에 사용할 수있는 치료법에 대해 자세히 살펴 보겠습니다.

골수 섬유증에 대한 치료법이 있습니까?

현재 골수 섬유증을 치료하는 약물은 없습니다. 동종 조혈 줄기 세포 이식은 골수 섬유증을 치료하거나 골수 섬유증 환자의 생존을 상당히 연장시킬 수있는 유일한 치료법입니다.

줄기 세포 이식은 골수의 비정상적인 줄기 세포를 건강한 기증자의 줄기 세포 주입으로 대체하는 것을 포함합니다.

이 절차에는 중요하고 잠재적으로 생명을 위협하는 위험이 있습니다. 일반적으로 기존의 다른 건강 상태가없는 청소년에게만 권장됩니다.

약물로 골수 섬유 화증 치료하기

의사는 골수 섬유증의 증상이나 합병증을 치료하는 데 도움이되는 하나 이상의 약물을 권장 할 수 있습니다. 여기에는 빈혈, 비장 비대, 식은 땀, 가려움증 및 뼈 통증이 포함됩니다.

골수 섬유증 치료제는 다음과 같습니다.

프레드니손과 같은 코르티코 스테로이드
적혈구 생성 자극제
다나졸과 같은 안드로겐 요법
탈리도마이드 (Thalomid), 레 날리도 마이드 (Revlimid) 및 포말 리도 마이드 (Pomalyst)를 포함한 면역 조절제
수산화 요소를 포함한 화학 요법
ruxolitinib (Jakafi) 및 fedratinib (Inrebic)과 같은 JAK2 억제제

Ruxolitinib는 중급 및 고위험 골수 섬유증 치료를 위해 FDA (Food and Drug Administration)에서 승인 한 최초의 약물입니다. Ruxolitinib은 표적 치료제이자 JAK2 억제제입니다. JAK2 유전자의 돌연변이는 MF 발생과 관련이 있습니다.

페드라 티닙 (Inrebic)은 2019 년 FDA에서 중간 -2 및 고위험 일차 또는 이차 골수 섬유증 환자를 치료하도록 승인되었습니다. 페드라 티닙은 선택성이 높은 JAK2 키나제 억제제입니다.럭 솔리 티닙 치료에 반응하지 않는 사람들을위한 것입니다.

수혈

골수 섬유증으로 인해 빈혈이있는 경우 수혈이 필요할 수 있습니다. 정기적 인 수혈은 적혈구 수를 늘리고 피로와 쉽게 멍이 드는 등의 증상을 줄일 수 있습니다.

줄기 세포 이식

MF는 혈액 세포를 생성하는 줄기 세포가 손상 될 때 발생합니다. 그것은 축적되어 흉터를 유발하는 미성숙 혈액 세포를 생성하기 시작합니다. 이것은 골수가 건강한 혈액 세포를 생성하지 못하게합니다.

골수 이식이라고도하는 줄기 세포 이식은이 문제를 해결하는 잠재적 인 치료 치료법입니다. 의사는 귀하가 시술에 적합한 후보인지 판단하기 위해 귀하의 개별 위험을 평가해야합니다.

줄기 세포 이식 전에 화학 요법이나 방사선을 받게됩니다. 이렇게하면 남아있는 암세포가 제거되고 면역 체계가 기증자 세포를 받아 들일 확률이 높아집니다.

그러면 담당 의사가 기증자로부터 골수 세포를 옮깁니다. 기증자의 건강한 줄기 세포는 골수에서 손상된 줄기 세포를 대체하고 건강한 혈액 세포를 생성합니다.

줄기 세포 이식은 중요하고 잠재적으로 생명을 위협하는 위험을 수반합니다. 의사는 일반적으로 70 세 미만이고 다른 기존 건강 상태가없는 중위 험 및 고위험 골수 섬유증 환자에게만 시술을 권장합니다.

새로운 유형의 감소 된 강도 (비 골수 파괴성) 동종 줄기 세포 이식에는 더 적은 양의 화학 요법과 방사선이 필요합니다. 노인에게는 더 좋을 수 있습니다.

수술

혈액 세포는 일반적으로 골수에서 생성됩니다. 때때로 골수 섬유증 환자에서 간과 비장은 혈액 세포를 생성합니다. 이로 인해 간과 비장이 정상보다 커질 수 있습니다.

비장 비대는 고통 스러울 수 있습니다. 약물은 비장의 크기를 줄이는 데 도움이됩니다. 약물로 충분하지 않은 경우 의사는 비장 제거 수술을 권할 수 있습니다. 이 절차를 비장 절제술이라고합니다.

치료 부작용

모든 MF 치료는 부작용을 일으킬 수 있습니다. 의사는 접근 방식을 권장하기 전에 잠재적 인 치료의 위험과 이점을 신중하게 검토 할 것입니다.

치료 부작용에 대해 의사와상의하는 것이 중요합니다. 의사는 복용량을 변경하거나 새로운 약으로 전환하기를 원할 수 있습니다.

귀하가 경험할 수있는 부작용은 MF 치료에 따라 다릅니다.

안드로겐 요법

안드로겐 요법은 간 손상, 여성의 얼굴 털 성장, 남성의 전립선 암 성장을 유발할 수 있습니다.

코르티코 스테로이드

코르티코 스테로이드의 부작용은 약물과 복용량에 따라 다릅니다. 여기에는 고혈압, 체액 저류, 체중 증가, 기분 및 기억 문제가 포함될 수 있습니다.

코르티코 스테로이드의 장기적인 위험에는 골다공증, 골절, 고혈당, 감염 위험 증가 등이 있습니다.

면역 조절제

이 약물은 백혈구와 혈소판 수를 증가시킬 수 있습니다. 이로 인해 변비와 손발의 가시 감 같은 증상이 나타날 수 있습니다. 또한 임신 중에 심각한 선천적 결함을 일으킬 수 있습니다.

의사는 혈구 수를주의 깊게 모니터링하고 위험을 최소화하기 위해 저용량 스테로이드와 함께 이러한 약물을 처방 할 수 있습니다.

JAK2 억제제

JAK2 억제제의 일반적인 부작용으로는 혈소판 수치 감소와 빈혈이 있습니다. 또한 설사, 두통, 현기증, 메스꺼움, 구토, 두통 및 멍을 유발할 수 있습니다.

드물게 페드라 티닙은 뇌병증으로 알려진 심각하고 잠재적으로 치명적인 뇌 손상을 일으킬 수 있습니다.

화학 요법

화학 요법은 유모 세포, 손발톱 세포, 소화 및 생식 기관의 세포를 포함하는 빠르게 분열하는 세포를 표적으로합니다. 화학 요법의 일반적인 부작용은 다음과 같습니다.

피로
탈모
피부와 손톱 변화
메스꺼움, 구토 및 식욕 감퇴
변비
설사
체중 변화
기분 변화
불임 문제

비장 절제술

비장을 제거하면 혈전을 포함한 감염 및 출혈 합병증의 위험이 증가합니다. 혈전은 잠재적으로 치명적인 뇌졸중이나 폐색전증을 유발할 수 있습니다.

줄기 세포 이식

골수 이식은 기증자의 면역 세포가 건강한 세포를 공격 할 때 이식편 대 숙주 병 (GVHD)으로 알려진 생명을 위협하는 부작용을 일으킬 수 있습니다.

의사는 기증자 이식편에서 T 세포를 제거하고 약물을 사용하여 이식편의 T 세포를 억제하는 등 예방 적 치료를 통해 이런 일이 발생하지 않도록합니다.

GVHD는 이식 후 처음 100 일 동안 피부, 위장관 또는간에 영향을 미칠 수 있습니다. 피부 발진 및 물집, 메스꺼움, 구토, 복부 경련, 식욕 부진, 설사 및 황달과 같은 증상을 경험할 수 있습니다.

만성 GVHD는 하나 또는 여러 장기를 포함 할 수 있으며 줄기 세포 이식 후 사망의 주요 원인입니다. 증상은 입, 피부, 손톱, 머리카락, 위장관, 폐, 간, 근육, 관절 또는 생식기에 영향을 미칠 수 있습니다.

의사는 프레드니손 또는 국소 스테로이드 크림과 같은 코르티코 스테로이드 복용을 권장 할 수 있습니다. 또한 급성 증상에 대해 ruxolitinib을 처방 할 수도 있습니다.

임상 시험

임상 시험은 계속해서 새로운 MF 치료법을 찾고 있습니다. 연구원들은 새로운 JAK2 억제제를 테스트하고 ruxolitinib을 다른 약물과 결합하면 골수 섬유증 환자의 결과를 개선 할 수 있는지 여부를 조사하고 있습니다.

이러한 종류의 약물 중 하나는 히스톤 데 아세틸 라제 (HDAC) 억제제입니다. 그들은 유전자 발현에 역할을하며 럭 솔리 티닙과 함께 사용하면 골수 섬유증 증상을 치료할 수 있습니다.

다른 시험에서는 이러한 약물이 골수 섬유증에서 섬유증을 예방하거나 역전시키는 지 확인하기 위해 항 섬유 화제를 테스트하고 있습니다. 텔로 머라 제 억제제 imetelstatis는 골수 섬유증 환자의 골수 섬유증과 기능 및 혈구 수를 개선하기 위해 연구되고 있습니다.

치료에 잘 반응하지 않는 경우 임상 시험에 참여하면 새로운 치료법을 이용할 수 있습니다. 수십 개의 임상 시험에서 골수 섬유증 치료제를 모집하거나 적극적으로 평가하고 있습니다.

자연 요법

골수 섬유 화증은 의학적 개입이 필요한 만성 질환입니다. 동종 요법 또는 자연 치료법은 입증 된 골수 섬유증 치료법이 아닙니다. 허브 나 보충제를 복용하기 전에 항상 의사에게 문의하십시오.

적혈구 생산을 지원하는 특정 영양소는 빈혈의 위험과 증상을 줄일 수 있습니다. 기저 질환을 치료하지 않습니다. 다음 보충제를 복용해야하는지 의사에게 문의하십시오.

철
엽산
비타민 B-12

균형 잡힌 식사를하고 규칙적인 운동을하면 스트레스를 줄이고 신체 기능을보다 최적의 수준으로 유지하는 데 도움이 될 수 있습니다.

NUTRIENT 시험 연구자들은 지중해 식 식단이 신체의 염증을 낮추어 골수 섬유 화증 환자의 혈전, 비정상적인 혈구 수 및 비장 변화의 위험을 줄일 수 있기를 희망합니다. 지중해 식 식단에는 올리브 오일, 견과류, 콩과 식물, 야채, 과일, 생선 및 통 곡물 제품을 포함한 신선한 항 염증 식품이 풍부합니다.

한 실험실 연구에서는 단센 또는 레드 세이지 (Salvia miltiorrhiza bunge) 이론적으로 골수 섬유증의 신호 전달 경로에 영향을 미칠 수 있습니다. 이 약초는 인간에서 연구되지 않았으며 FDA에서 안전성과 효능에 대해 평가하지 않았습니다. 보충제를 먹기 전에 항상 의사와 상담하십시오.

연구

이미 두 가지 약물이 초기 임상 테스트를 통해 만들어졌으며 현재 임상 3 상 중입니다. Pacritinib은 JAK2 및 IRAK1에 대한 특이성을 갖는 경구 용 키나제 억제제입니다. 모 멜로 티닙은 JAK1, JAK2 및 ACVR1 억제제로 3 상 연구에서 럭 솔리 티닙과 비교 될 것입니다.

인터페론-알파는 이미 골수 섬유증 환자를 치료하는 데 사용되었습니다. 골수에 의한 혈액 세포 생성을 잠재적으로 감소시키는 것으로 나타났습니다. 장기적인 안전성과 효능을 결정하기 위해서는 더 많은 연구가 필요합니다.

Imetelstat는 JAK 억제제가 효과가 없었던 중급자 또는 고위험 골수 섬유증 환자를 대상으로하는 2 상 테스트의 텔로 머라 제 억제제입니다. 더 큰 임상 시험이 필요하지만 에이전트는 유망한 결과를 보여주었습니다.

시야

골수 섬유 화증으로 예후와 생존을 예측하는 것은 어려울 수 있습니다. 많은 사람들이 증상없이 수년 동안 골수 섬유 화증을 앓고 있습니다.

생존율은 저 위험, 중위 험 또는 고위험 MF 유형에 따라 다릅니다.

한 연구에 따르면 저 위험 골수 섬유증 환자는 진단 후 5 년 동안 일반 인구만큼 살 가능성이 높았으며 그 후 생존율이 감소했습니다. 고위험 골수 섬유증 환자는 진단 후 최대 7 년까지 살았습니다.

골수 섬유증을 잠재적으로 치료할 수있는 유일한 치료 옵션은 줄기 세포 이식입니다. 일부 연구에 따르면 루솔 리티 닙을 포함하여 최근 승인 된 약물이 생존을 몇 년 연장 할 수 있다고합니다. 많은 임상 시험에서 잠재적 인 골수 섬유 화증 치료제를 계속 연구하고 있습니다.