제 1 형 당뇨병 사전 검진으로 생명을 구할 수 있습니다

• 독일의 새로운 연구에 따르면 미취학 아동의 제 1 형 당뇨병 (T1D) 선별 검사는 일반 인구에게 가치가 있고 확장 가능하다는 것을 보여줍니다.
• 광범위하게 수행하면 이러한 유형의 선별 검사는 T1D의 위험한 합병증 인 어린이의 당뇨병 성 케톤 산증 (DKA) 가능성을 크게 줄일 수 있습니다.
• 또 다른 연구에 따르면 면역 요법 치료법 인 테 플리 주맙은 위험에 처한 어린이와 성인의 새로운 T1D 진단을 59 % 감소 시켰으며 질병 발병을 2 년까지 지연시킬 수 있습니다.

아이들이 1 형 당뇨병 진단을받을 때 종종 큰 질문이 생깁니다. 왜 아무도 사전 검진을하지 않았습니까? 이 질병의 발병을 나타내는 위험한 고혈당을 피하기 위해 미리 조치를 취할 수 있었습니까?

지금까지 이러한자가 면역 질환을 감지하거나 예방할 수있는 고급 선별 검사를위한 신뢰할 수있는 방법은 없었습니다.

이제 희망이있을 수 있습니다.

JAMA 저널에 1 월 28 일에 게재 된 새로운 연구는 취학 전 아동의 제 1 형 당뇨병 검사에 대한 연구 결과를 최초로 탐구하고 발표했습니다.

결과에 따르면 1 차 진료 의사에 의한 이러한 유형의 사전 검사는 일반 인구를 대상으로보다 광범위한 규모로 가능하며, 이는 어린 자녀의 가족뿐만 아니라 성인도 결국 당뇨병 성 케톤 산증 발병 위험이 있다는 사전 통지를받을 수있는 기회를 의미합니다. (DKA) — 종종 진단의 극적인 시작.

"Fr1da"라는 4 년제 프로그램에는 2 ~ 5 세 어린이 90,000 명 이상이 참여했습니다. 그들은 독일 바이에른에있는 1 차 진료 의사에 의해 선별되었습니다. 600 명 이상의 소아과 의사가 일상적인 건강 검진에 선별 검사를 실시했습니다.

Helmholtz Zentrum의 연구 책임자이자 연구소 장인 Anette-Gabriele Ziegler 박사는“잘 수행되면 섬자가 항체 검사를 통해 제 1 형 당뇨병에 걸릴 대부분의 어린이를 식별 할 수 있다는 메시지가 표시됩니다. 독일의 뮌헨.

“검사는 저렴하고 쉽고 신뢰할 수 있어야합니다. 저는 우리가 다른 국가와주의 관행에 적용 할 수있는 방법에 대한 청사진을 가지고 있다고 생각합니다.”라고 Ziegler는 말했습니다.

이것은 새로운 약물이 질병 발병을 수년까지 지연시킬 수 있다는 다른 최근 연구 결과와 결합하여 당뇨병 커뮤니티가 조기 T1D 발견에 대해 낙관 할 수있는 기회를 많이 제공합니다.

DKA 예방 또는 감소

특히 독일 연구에 따르면 선별 된 어린이의 31 %가 당뇨병의 가능성을 나타내는 2 개 이상의 주요 섬자가 항체의 존재를 통해 T1D 발병에 "고위험"으로 확인되었습니다.

이 280 명의 어린이 중 약 25 %가 계속해서 제 1 형으로 발전했습니다.

흥미롭게도, T1D를 개발하기 위해 진행된 연구에서 고위험 어린이 중 단 두 명만이 진단 당시 DKA를 개발했습니다. 이는 대규모 인구의 경향에 비해 낮은 비율입니다.

조기 검진이 잠재적 인 T1D를 신호하고 결과적으로 가족이나 환자가 증상을인지하고 감시 할 수있는 가능성을 상상해보십시오.

이러한 증상에는 극심한 갈증, 잦은 배뇨, 빠른 체중 감소, 구토 등이 포함될 수 있습니다. 환자가 DKA를 통해 병원으로 이송되기 전까지는 종종 간과되거나 다른 질병으로 오인됩니다.

"저는 스크리닝 프로그램이 5 % 미만의 DKA 비율을 달성 할 수 있음을 보여줬다 고 생각하며, 더 많은 경험과 인식을 통해 1 차 의료 서비스 제공자가 지속적으로이를 그러한 수준으로 낮출 수있을 것으로 기대합니다."라고 Ziegler는 말했습니다.

그러나 그녀는 몇 가지주의 할 말이 있습니다.

“검사는 줄어들지 만 DKA를 완전히 예방하지는 못합니다. 너무 어리거나 임상 질환으로 매우 빠르게 진행되어 놓친 사례 외에도 자녀가 사전 진단을받을 때 행동 방식을 바꾸지 않는 가족도 있습니다.”라고 Ziegler는 말했습니다.

사전 검사가 모든 연령대에 도움이됩니까?

Fr1da 연구는 T1D자가 항체 검출에 가장 유리한 조건이 일반적으로 취학 전 연령에 있지만 모든 연령대에 영향을 미친다고 Ziegler는 말합니다.

2 세 미만의 영유아를 선별하는 것이 가장 어려울 수 있다고 그녀는 지적합니다. 그리고 고령 인구를 테스트하기 위해 확장하면 모든 선별 인프라의 비용과 범위가 확실히 증가 할 것입니다.

Ziegler는 이메일을 통해 DiabetesMine에“모든 사례를 파악하려면 반복적으로 검사를 받아야하지만 비용이 크게 증가 할 것입니다.

“우리는 어린이들도 9 세에 검사를받는 Fr1da Plus 연구를 진행하여 나중에 검사의 잠재적 인 영향을 알 수 있도록합니다. 또 다른 가능성은 질병의 가족력과 같이 유전 적 위험이 증가한 어린이들이 반복적으로 검사를받는 것입니다.”라고 그녀는 말했습니다.

Ziegler는 궁극적으로 구체화되는 사전 선별 정책은 사전 진단 된 가족을위한 치료 및 상담과 결합되어야한다고 말합니다.

그녀는 클리닉에서 이러한 유형의 선별 검사를 지원하기 위해 인프라를 설정하는 방법을 연구하고 있다고 말합니다.

다음 단계는 비용 데이터를 평가하고 얼마나 많은 T1D 사례를 감지하거나 놓칠 수 있는지에 대한 추정치를 수집하는 것입니다. 이는 정책 논의 또는 구현을 진행하는 데 핵심적인 요소입니다.

그녀는 또한 모든 검사 프로토콜의 중요한 요소는 첫 번째자가 항체 검사가 지역적으로 이루어 지므로 가족이 검사를 받기 위해 멀리 이동할 필요가 없다는 점을 강조 할 것이라고 지적합니다.

Ziegler와 그녀의 공동 연구원은 건강 경제학자와 협력하여 사전 검사 비용을 평가하고 있습니다.

JDRF와 Helmsley Charitable Trust도이 작업에 참여합니다.

한편, 많은 미답의 질문을 해결하기 위해 관련 연구가 진행 중입니다.

Fr1dolin이라는 연구는 독일 Lower Saxony에서 진행 중이고 ASK라는 연구는 콜로라도에서 진행 중입니다.

Ziegler는 T1D 검사와 관련된 문제를 조사하면서 전 세계 주 및 국가에서 다른 노력을 알고 있다고 말합니다.

"궁극적으로 비용 효율성은 우리가 임상 질환을 완전히 지연하거나 예방할 수있을 때만 보장 될 것입니다."라고 그녀는 말했습니다.

"따라서 우리는 함께 협력함으로써 DKA와 임상 1 형 당뇨병 사례 수를 줄이는 광범위한 비용 효율적인 스크리닝 프로그램을 갖게되기를 희망합니다."

사전 심사 후 : 흥미 진진한 새로운 단계

T1D 스크리닝이 더 광범위하게 적용될 수 있다고 가정 할 때, T1D 진단 가능성을 알리는 결과를 얻은 후 다음 큰 질문은 이제 무엇입니까?

지난 여름, 2019 년 6 월 미국 당뇨병 협회 (ADA) 과학 세션 컨퍼런스에서 제 1 형 예방 컨소시엄의 결과가 공개되면서이 질문에 대한 잠재적 인 판도를 바꿀 수있는 답변을 제공했습니다.

New England Journal of Medicine에 게재 된 TrialNet 연구는 Teplizumab이라는 당시 조사 약물을 사용하여 치료 적 접근이 가능하다는 것을 보여주었습니다.

참가자가 76 명에 불과한 소규모 연구에서는이 면역 치료제를 14 일 1 회 투여하면 위약 효과에 비해 위험에 처한 어린이와 성인의 T1D 진단이 59 % 감소한 것으로 나타났습니다.

의미심장하게도 환자의 인슐린 분비를 연장시켜 진단을 2 년까지 지연시켰다.

일반적으로 신장 이식 거부 반응을 예방하는 데 사용되는 약물 항 흉선 세포 글로불린 (ATG)을 포함하는 두 번째 실험에서도 유사한 긍정적 인 효과가 나타났습니다.

새로 진단 된 T1에 저용량을 투여하여 인슐린 생산을 보존하고 2 년 동안 낮은 포도당 경향을 나타 냈습니다 (새로 진단 된 T1D의 경우와 비교했을 때).

Ziegler의 Fr1da 연구와 함께 T1D 진단의 효과를 조기에 파악하는 데있어 유망한 결과입니다.

수석 연구 저자이자 TrialNet의 ATG 연구 위원장 인 플로리다 대학의 Michael Haller 박사는 "이러한 것들의 합류가 매우 흥미 롭습니다."라고 말했습니다.

연구에 사용 된 ATG 화합물과 관련하여 Haller는 현재 제 1 형 당뇨병 치료가 아닌 신장 이식 거부 목적으로 식품의 약국 (FDA) 만 승인했다고 말했습니다.

그럼에도 불구하고 임상 환경에서 ATG 오프 라벨을 사용한 연구에서 T1D 발병 지연이 나타난 후 Haller는 치료 과정이 더 편하다고 말합니다. 지금까지 보험사는 치료 비용을 지불했습니다.

반면 테 플리 주맙은 위험에 처한 개인의 1 형 당뇨병 예방 또는 지연을 위해 지난 가을 FDA로부터 획기적인 치료 지정을 받았습니다.

이 지정은 뉴저지 바이오 제약 회사 인 Provention Bio에서 만든이 약품이 규제 프로세스를 통해 더 빨리 시장에 출시 될 수 있음을 의미합니다.

이 회사는 올해 말까지 FDA 제출을 완료 할 계획입니다.

이것이 왜 중요한가요?

조기 검사 및 중재 약물이 1 형을 완전히 중단하거나 모든 DKA 사례를 예방하지는 못하지만 많은 사람들의 고통과 고통을 덜어주고 잠재적으로 사망을 예방할 수 있습니다.

즉, T1D의 영향을받는 사람들의 수가 증가함에 따라 매우 중요합니다.

진단을받은 자녀의 부모 중 누가 DKA에 들어갔거나 고혈당으로 인해 심하게 아파 진단을 받았는지 물어보십시오.

제때 진단을받지 못했지만 극단적 인 DKA에 빠졌고 반대편에 이르지 못한 사람들의 사랑하는 사람들에게 물어보십시오.

“진단시 DKA가 여전히 발생하고 치명적일 수 있기 때문에 이들 가족에게 1 형이 발병 할 위험에 처할 수 있음을 최소한 미리 알려 주면 생명을 구할 수있을 것입니다.”라고 설립자이자 사장 인 Ohio D-Dad Jeff Hitchcock이 말했습니다. 딸 Marissa가 24 개월에 진단을받은 비영리 어린이 당뇨병 환자의

"과학은 또한 DKA 이전에 치료를 시작한 어린이가 DKA에있는 어린이보다 대사 목표를 달성하는 데 더 쉬운 시간을 갖는다는 것을 보여줍니다. 즉, T1D를 예방할 수 없더라도 위험을 조기에 식별하면 평생 긍정적 인 영향을 미칠 수 있습니다."라고 그는 말했습니다.

또 다른 D-Dad이자 옹호자 인 뉴욕의 ​​Tom Karlya (성인 아들과 딸 모두 어린이 진단을 받았음)도 여기에서 잠재력을 봅니다.

몇 년 전 Karlya는 학교와 지역 사회에서 유형 1 및 DKA에 대한 인식을 높이기 위해 "변화를위한 외침"을 주도했습니다.

그는 소아과 의사가 1 ~ 6 세 아동의 가족에게 T1D 증상을 가르치도록 권장하는 노스 캐롤라이나의 Reegan 's Rule을 법으로 추진하는 데 도움을주었습니다.

"이 모든 것은 눈덩이 효과가 있습니다."Karlya가 말했습니다. “이 연구는 다른 연구로 이어지고, 이는 지역 사회와 소아과 의사 사무실에서 교육과 인식으로 이어집니다. 콜레스테롤 검사를 받고 T1D와의 가족 관계에 대해 물어 보면 다른 검사를 통해 선별 검사를한다고 상상해보십시오. 이것은 언어의 일부가되는 첫 걸음이 될 수 있습니다.”

“연구의 핵심은 단순히 문을 여는 것이 아니라 문을 여는 것입니다. 핀 라이트로 시작하면 손전등, 헤드 라이트, 투광 램프… 그리고 천정으로 바뀝니다.”Karlya가 덧붙였습니다.

그래도 사전 검사 문제는 다가오는 T1D 진단을 막기 위해 할 수있는 일이 없다면 긍정적 인 결과가 정서적 피해를 입힐 수 있다고 걱정할 수있는 일부 가족에게는 간단한 문제가 아닙니다.

그것은 각 가족이 스스로 씨름하고 결정해야하는 것입니다.

한편,이 연구가 가능한 선별 및 치료로 구체화되기 전에, 우리는 가족과 일반 대중이 T1D 증상과 가능한 위험한 DKA 합병증을 인식하는 데 도움이되는 자원에 감사드립니다.

• 유형을 넘어서 1. DKA 인식 캠페인에서 T1D 경고 표시 및 정보 가이드에 대한 자료를 얻으십시오. 또한 T1D 검사를 받아야하는 5 가지 이유를 확인하십시오.
• JDRF. 제 1 형 당뇨병 징후에는 유아, 학교 어린이, 청소년 및 성인을위한 자료가 포함됩니다.