당뇨병을위한 베타 세포 이식에 대해 알아야 할 중요한 사항

루이빌 대학교 절차. Business Wire를 통한 이미지

제 1 형 당뇨병이있는 우리에게는 건강한 새로운 인슐린 생성 세포를 췌장에 이식하는 것이 완벽한 해결책처럼 들립니다.

바로 올라갑니다! 귀하의 새로운 평생 인슐린 생산 베타 세포를 오늘 얻으십시오.

안타깝게도 그렇게 간단하지 않습니다. 시간, 비용, 위험 및 부작용 측면에서 이러한 종류의 이식에 어떤 것이 포함되는지 자세히 살펴 보겠습니다.

당뇨병을위한 세포 이식에 대해 알아야 할 7 가지 중요한 사항은 다음과 같습니다.

베타 세포 만 이식 할 수 없습니다.

건강한 췌장에서 인슐린을 생산하는 세포는 랑게르한스 섬이라고하는 기관의 영역에 있습니다. 그곳에서 발견 된 모든 섬 세포는 알파, 베타 및 델타 세포를 포함합니다.

“그러나 이식을 위해 베타 세포를 알아낼 수는 없습니다. 섬 세포를 분리하는 것만으로는 충분하지 않습니다. 대신 델타와 알파 세포를 제거하여 섬 세포를 정제해야합니다.”라고 미시간에있는 Grunberger Diabetes Institute의 설립자 인 저명한 내분비학자인 George Grunberger 박사는 설명합니다.

알파 세포는 저혈당을 예방하기 위해 필요한 글루카곤을 관리합니다. 연구에서 제 1 형 당뇨병 환자의 기능 장애가 입증되었습니다.

델타 세포는 소화 및 신경계의 기능에 주로 관여하는 또 다른 호르몬 인 소마토스타틴을 분비합니다.

마지막으로 베타 세포는 인슐린과 아 밀린이라는 호르몬의 생성을 담당합니다. 아시다시피 인슐린은 신체가 즉시 또는 저장된 에너지를 위해 혈류의 포도당을 사용하도록 도와줍니다.

아 밀린은 식사 중과 식사 후에 혈당을 관리하는 데 도움이되는 세 가지 방식으로 작용합니다. 간에서 저장된 설탕의 방출을 억제하고, 위에서 혈류로 설탕을 방출하는 속도를 지연 시키며, 식사 후 더 만족감을 느끼도록 도와줍니다.

제 1 형 당뇨병 환자로서 면역 체계에 의해 공격받는 유일한 것은 베타 세포입니다. 즉, 이식은 베타 세포 만 포함하는 섬 세포에 이상적으로 초점을 맞춰야합니다. 이것이 연구자들이 직면 한 도전입니다.

Grunberger는“베타 세포는 번식 할 수 없습니다. 태아에서 또는 태어난 직후에만 성장할 수 있습니다.

섬 세포 이식은 아직 FDA 승인을받지 않았습니다.

현재 섬 세포 이식을 받고 싶다면 진행중인 수많은 임상 시험 중 하나에 참여해야합니다.

Grunberger는“FDA는 여전히 섬 세포 이식을 '실험적'으로 간주합니다. "이러한 연구 연구는 수십 년 동안 진행되어 왔으며 전 세계와 미국 전역에 임상 시험이 있습니다."

여기에서 미국의 섬세포 이식 임상 시험에 대한 정보를 찾아보십시오.

이식은 비용이 많이 들지만 아직 구매할 수 없습니다.

Grunberger는“이식 자체 비용은 2 만 달러에 불과하지만 이식 전에 섬 세포를 정화하는 비용과 이식 후 입원 비용을 고려해야합니다.이 비용은 약 138,000 달러까지 추가 될 수 있습니다.”라고 Grunberger는 말합니다.

이러한 유형의 이식은 임상 시험을 통해서만 가능하므로 해당 시험에 참여한 환자는 시술 비용을 지불 할 필요가 없습니다. 그러나 시술이 더 널리 이용 가능 해지면 많은 환자에게 비용이 엄청나게 늘어날 것입니다.

면역 체계 억제는 여전히 가장 큰 장애물입니다

연구자들은 다음과 같은 주요 단계를 포함하는 이식 절차를 꽤 잘 완성했습니다.

"새롭게"죽은 췌장에서 완전히 기능하는 인슐린 생성 섬 세포의 공급원을 확보합니다.
베타 세포 만 포함하도록 섬 세포를 추출, 분리 및 정제합니다.
섬 세포가간에 정착하는 문맥을 통해 중력을 통해 세포를 주입합니다.
면역 억제제 또는 캡슐화를 도입하여 이식 된 세포를 면역 체계의 공격으로부터 보호합니다. 이것이 ViaCyte와 같은 최신 기술이 추구하는 것입니다.
환자는 이식 후 몇 주 이내에 인슐린 생산을 성공적으로 시작해야하지만 일부의 경우 최대 3 개월까지 걸릴 수 있습니다.

최초의 섬세포 이식은 1989 년에 이루어졌고 성공률은 매우 낮았으며 환자의 8 %만이 첫해 말까지 인슐린을 사용하지 않았습니다.

획기적인 "Edmonton Protocol"은 2000 년 New England Journal of Medicine에 게재되었습니다. 이 프로토콜은 스테로이드 사용을 없애고 오늘날 섬 세포 이식 절차의 표준이되었습니다. 그것은 "전신 면역 억제"보다는 "국소화 된"면역 억제를 포함한다.

그러나 이식 된 세포에 대한 면역 체계 공격을 막기위한 면역 억제의 필요성은이 모든 것에서 가장 취약한 연결 고리로 남아 있다고 Grunberger는 설명합니다. 면역 억제에 따른 부작용은 위험하고 평생 지속될 수 있기 때문입니다.

샌프란시스코 캘리포니아 대학 (UCSF)은 efalizumab이라는 약을 연구하고 있으며이 약이 이펙터 T 세포와 TREG 집단과 같은 특정 면역계 세포를 억제하는 가장 효과적인 옵션 중 하나라고보고합니다.

섬 세포가간에 이식됩니다.

의사가 세포를 어디에 두 었는지 궁금하다면 복부의 오른쪽 상단 사분면에있는 문맥이 간으로 배출됩니다. 다른 많은 시술에 사용되기 때문에이 정맥으로 이식 및 전달하는 과정이 잘 확립되어 있습니다. Grunberger는 설명합니다.

"문맥은 크고 적절한 혈액 공급을 제공하기 때문에 도달하기 가장 쉬운 곳입니다. 일단 이식되면 섬 세포는 생존을 위해 산소와 포도당을 모두 필요로합니다. 즉, 세포를 건강한 혈액에 노출시키는 것이 생존에 중요합니다 (또는) 세포가 파괴 될 수 있습니다.이 세포를 오랫동안 두는 데는 차이가 없습니다. 적절한 혈액 공급이 있기 때문입니다.”

성공을 측정하는 것은 복잡합니다

첫째, 표준 섬세포 이식은 "일회성"시술 유형이 아니라는 점을 인식하는 것이 중요합니다. 당신의 면역 체계 의지 면역 억제에도 불구하고 섬 세포를 계속 공격하고 파괴합니다. 즉, 신체의 개인적 성공률에 따라 몇 년마다 반복적으로 이식해야합니다.

ViaCyte의 섬 세포 캡슐과 같은 진화하는 기술은이를 바꾸는 것을 목표로하지만 널리 보급되기까지는 최소한 10 년이 걸립니다.

반복적 인 이식이 필요함에도 불구하고 오늘날의 성공률은 높다고 Grunberger는 말합니다. "하지만 성공을 어떻게 측정합니까?"

그는 환자가 펌프, 펜 또는 주사기를 통해 인슐린 주사를 계속해야하는지 여부에 따라 성공이 결정된다고 생각하지만 많은 연구에서 A1C를 7.0 % 미만으로 달성 한 성공을 기반으로합니다.

오늘날의 당뇨병 관리 기술과 인슐린으로 인해 7.0 % 미만의 A1C를 합리적으로 달성 할 수 있기 때문에 많은 환자들이 이러한 성공의 정의에 눈썹을 올릴 수 있습니다.

Grunberger는 섬 세포 이식의 전형적인 결과로 다음을보고합니다.

이식 후 1 년 후에도 약 75 %의 환자가 여전히 "인슐린이 없습니다".
이식 후 2 년이 지나도 약 40 ~ 50 %의 환자가 여전히 "인슐린이없는"상태입니다.
이식 후 3 년이 지나도 약 10 ~ 30 %의 환자가 여전히 "인슐린이없는"상태입니다.

결국 3 년 이내에 또 다른 이식이 필요할 것입니다. 임상 시험 자격을 계속 유지하는 한 계속 이식을받을 수 있습니다.

Grunberger 박사는“처음에는 성공률이 거의 100 %이지만 이식 후 섬세포 파괴 율은 환자마다 다릅니다.

“저는 3 번의 연속 이식을받은 한 명의 환자가 있었고 그녀는 40 년 넘게 1 형 당뇨병을 앓고있었습니다. 그녀는 매 이식 후 처음에는 '인슐린이 없음'이었습니다.”

UCSF에서 드물게 한 환자는 잠복 성 Epstein-Barr 바이러스가 발생하여 이식 후 면역 억제 요법을 중단해야했습니다. 이상하게도 그녀는 완전히 회복되었고 1 년 동안 면역 억제없이 "인슐린이없는"상태를 유지했습니다.

부작용은 경미한 것에서 심한 것까지 다양합니다.

이식의 부작용은 실제로 면역 억제제의 부작용으로 귀결됩니다.

오늘날의 이식은 전신이 아닌 면역 체계에만 영향을 미치기 위해 더 국소적인 면역 억제를 사용하지만, 이로 인한 위험과 부작용은 경미한 것에서 심각한 것까지 다양합니다.

"모든 환자는 24 시간에서 36 시간에 걸쳐 해결 된 섬 세포 주입 직후 메스꺼움을 호소했습니다."라고 미국 이식 저널 (American Journal of Transplantation)에서 발표 한 2011 년 연구에서 섬 세포에서 가장 일반적으로 사용되는 특정 유형의 면역 억제 약물 인에 팔리 주맙에 중점을 두었습니다. 이식.

경증에서 중증에 이르는 기타 알려진 부작용은 다음과 같습니다.