척추 근육 위축 (SMA)에 대한 주입 요법에는 바늘이나 카테터를 통해 전달되는 약물 사용이 포함됩니다. 증상을 관리하고 골격근의 진행성 약화 및 악화를 예방하는 기능을합니다.
risdiplam (Evrysdi)과 같은 구강 요법은 경구로 복용합니다. 주입 요법은 정맥 치료로 정맥을 통해 신체에 직접 전달 될 수 있습니다.
일부 SMA 약물은 바늘로 척수 아래 척수 관의 낮은 수준에있는 뇌척수액 (CSF)에 주사됩니다.
소송 비용
치료 옵션을 고려할 때 SMA 주입에는 가격이 많이 드는 경향이 있다는 점을 명심하는 것이 중요합니다.
유아 발병 SMA에 대해 승인 된 유일한 유전자 요법 인 onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma)의 2019 년 승인 직후 시중에서 가장 비싼 약물로 추정되어 환자 당 215 만 달러가 들었습니다.
비평가들은 Zolgensma의 높은 가격을 지적하지만 일회성 치료라는 점을 인식하는 것이 중요합니다. SMA를위한 다른 주사 요법은 연간 최대 수십만 달러의 비용이들 수 있으며, 환자는 일반적으로 수년 동안 정기적으로 복용해야합니다.
좋은 뉴스? 일부 보험 회사 하다 SMA 치료 비용을 충당합니다. 정확한 보장은 정책에 따라 다르므로 SMA 치료를 시작하기 전에 이동 통신사에 세부 정보를 확인하는 것이 중요합니다.
관심이있는 경우 임상 시험 참여 가능성에 대해 의사와 상담 할 수도 있습니다.
치료
다음은 SMA 치료에 현재 사용할 수있는 주입 요법의 유형입니다.
유전자 치료 주입
Zolgensma는 유아 발병 SMA (SMA type I이라고도 함)에 대해 식품의 약국 (FDA)에서 승인 한 최초의 주입입니다. 2 세 이하 어린이에게 사용되는 유전자 요법입니다.
시술하는 동안 건강하고 기능적인 인간 생존 운동 신경 (SMN) 유전자를 주입하여 누락되거나 기능 장애가있는 버전을 대체합니다.
임상 환경에서 전달되는 다른 유형의 주입과 달리 Zolgensma는 한번. 많은 약물이 증상 완화에만 도움이되는 반면, 유전자 요법은 전반적인 질병 결과를 개선하기 위해 신체에 직접적인 변화를줍니다.
척수액 주사
현재까지 소아와 성인 모두에게 SMA에 대한 FDA 승인 주사가 있습니다 : nusinersen (Spinraza).
이 치료법은 SMA를 가진 사람들이 스스로 충분히 생산하지 못하는 SMN 단백질의 생산을 증가시킴으로써 작동하며, 이는 골격근 약화 및 낭비를 예방하는 데 중요합니다.
SMA를위한 다른 유형의 주입
질병 수정 외에도 SMA의 증상과 합병증을 치료하는 데 도움이되는 다른 유형의 주입을 사용할 수 있습니다.
예를 들어, 2020 년 연구에 따르면 골다공증 치료에 일반적으로 사용되는 정맥 주사 비스포스포네이트 (IV BP)가 SMA 소아의 골절 예방에 도움이되는 것으로 밝혀졌습니다.
Aredia 및 Zometa라는 브랜드 이름으로 판매되는 BP 주입은 뼈를 강화하는 데 도움이 될 수 있습니다.
작동합니까?
주입 요법은 특히 어린 나이에 치료를 시작할 때 SMA에 효과적인 치료법입니다.
그러나 주입 요법이이 진행성 질환의 유아 또는 소아 발병 하위 유형과 동일한 방식으로 성인 발병 SMA에 도움이되는지 여부는 아직 알려지지 않았습니다.
예를 들어, Zolgensma는 유아 발병 SMA 진단을받은 2 세 미만의 어린이에게만 사용됩니다. 지금까지 환자들의 생존율을 높이는 고무적인 결과를 보여주었습니다.
Spinraza 주사는 성인에게 사용할 수 있지만 SMA 유형 IV에서는 효과가 잘 이해되지 않습니다. 이 하위 유형은 21 세 이후에 발생합니다. 지금까지 Spinraza는 2 세에서 12 세 사이의 어린이에게 가장 큰 가능성을 보였지만 SMA를 가진 성인에게도 도움이되는 것으로 나타났습니다.
위험
주입 요법의 잠재적 인 위험과 부작용에 대해 의사와 논의하는 것도 중요합니다. 가능한 부작용으로는 간 손상, 쇠약 및 주사 부위 통증이 있습니다.
BP 주입은 골절의 위험을 감소시킬 수 있지만 대퇴골 골절과 턱뼈 괴사에 대한보고가 있습니다. 그러나 이러한 부작용은 드문 것으로 간주됩니다.
의사는 SMA 주입의 이점과 가능한 위험을 비교하는 데 도움을 줄 것입니다.
SMA 치료의 효과는 개인마다 다릅니다. 의사가 주입 요법을 권장하는 경우 정확한 유형은 연령, SMA 유형 및 전반적인 상태에 따라 다릅니다.
테이크 아웃
SMA에 대한 치료법은 없지만 주입 요법은 증상을 관리하고 골격근의 점진적 쇠약과 악화를 예방하는 데 도움이 될 수 있습니다.
2 세 미만 아동에게만 승인 된 Zolgensma는 유아 발병 SMA 치료에 사용되는 유전자 요법입니다.
Spinraza를 포함하여 SMA가있는 청소년과 성인을위한 주입 요법 옵션과 SMA의 합병증을 예방하는 다른 유형의 주사도 있습니다.
