2019 년 당뇨병 치료 연구 노력의 새로운 소식

JDRF는 미국 전역에 제 1 형 당뇨병 치료 연구“Centers of Excellence”를 구축하고 있으며 첫 번째는 이미 북부 캘리포니아에서 시작되었습니다.

사상 최대 규모의 치료 중심 인수에서 보스턴에 본사를 둔 Vertex Pharmaceuticals는 인근 당뇨병 줄기 세포 생명 공학 스타트 업 Semma Therapeutics를 인수했습니다.

존스 홉킨스의 연구원들은자가 면역 발달에 큰 역할을하고 1 형 당뇨병을 유발할 수있는 신비한“하이브리드 X 세포”를 발견했습니다.

새로운 연구에 따르면 생후 첫 18 개월 동안 글루텐을 너무 많이 섭취하는 것도 T1D 발병의 원인이 될 수 있습니다.

Newsflash, Folks : 조만간 당뇨 치료법을 기대하지는 않습니다. 그러나 길을 닦기 위해 쉬지 않고 일하는 헌신적 인 연구자들이 있으며 최근에 흥미로운 진전을 이루었습니다.

그 진전 중에는 JDRF가 치료 연구 센터를위한 새로운 모델 출시, 대형 제약 회사가 방금 인수 한 베타 세포 대체 작업을 수행하는 바이오 스타트 업, 그리고 큰 EASD (유럽 연합 협회)에서 발표 한 새로운 연구 결과가 있습니다. 지난주 스페인에서 열린 당뇨병 연구) 컨퍼런스. 이 행사는 또한 글루텐이 제 1 형 당뇨병에 미치는 영향에 대한 몇 가지 중요한 새로운 정보를 제공했습니다.

다음은 현재 헤드 라인을 장식하는 당뇨병 치료 주제에 대한 간략한 설명입니다.

JDRF, 치료에 중점을 둔 'Center of Excellence'출시

JDRF는 지난 9 월 4 일 T1D 치료 연구를 목표로 한 '우수 센터'를 처음으로 개소했으며, 이미 존재하는 대학과 전국과 세계의 다른 연구 장소에 더 많이 설립 할 계획이라고 밝혔다. 첫 번째는 면역 체계, 베타 및 줄기 세포 연구에 대한 공동 연구를 기반으로 스탠포드 대학과 샌프란시스코 캘리포니아 대학 (UCSF) 간의 협력입니다.

특히, 그곳의 연구자들은“면역 세포와 인슐린 생산 베타 세포의 상호 작용; 차세대 요법을 위해 줄기 세포에서 섬과 면역 세포를 생성합니다. 면역 억제없이 인슐린 생산 세포를 T1D 환자에게 이식하는 방법을 개발하고 있습니다.”

인슐린 세포 이식은 장기 및 세포 기증 제한, 평생 복용해야하는 면역 억제제 등 다양한 이유로 널리 이용되지 않기 때문에 JDRF Northern California Center of Excellence는 다음과 같은 지속적인 연구를 통해 이러한 장애를 해결하기 위해 노력할 것입니다. 베타 세포 생물학 및 면역학.

새로운 지정은 JDRF와 캘리포니아 연구원들이 협력하여 최고의 인력과 필요한 자금이이 특정 센터에 전달되도록 할 것임을 의미합니다. 동일한 근거가 JDRF가 개장하는 미래 센터와 그 특정 초점이 무엇이든간에 적용될 것입니다.

JDRF는이 새로운 모델이 이러한 우수 센터에“장기적인 프로젝트를 추진할 수있는 안정성과 새로운 과학이 등장함에 따라 민첩해질 수있는 유연성을 제공 할 것입니다. 혁신적인 자금 조달 모델은 협업을 촉진하고 T1D 연구에서 우수성을 입증 한 기관에 장기적인 안정성을 제공합니다. 각각은 초기에 5 년 동안 자금을 지원받습니다. 3 년차 이후의 자금은 검토와 평가를 거쳐 확정 될 것입니다.”

T1D 조직은 또한 이러한 센터가 JDRF의 치료 연구에 대한 광범위한 전략의 중심 축 역할을 할 것이며 기증자 기부를 통해 후원을받을 것이라고 언급했습니다. 이 첫 번째 북부 캘리포니아 센터의 경우 JDRF는 Karen과 Jeff Jordan, Michelle Griffin과 Tom Parker, Karen과 Joe Niehaus 등 개별 기부자에게 크레딧을 제공합니다.

물론 이것이 JDRF의 치료 연구를 어떻게 변화시키고 미국 및 전 세계적으로 발생하는 자원과 노력에 더 집중할 수 있는지, 그리고이 분야에서 이미 일하고있는 과학자와 기업가에게 어떤 의미가 있는지 궁금합니다. 과거에는 치료 연구 노력이 분명히 약간 흩어져있는 것처럼 보였고 많은 점이 효과적으로 연결되지 않았습니다. 바라건대,이 새로운 모델이 중복을 제거하고 가장 중요한 연구를 연마하는 데 도움이되기를 바랍니다.

사상 최대 규모의 T1D 치료 연구 획득

또한 9 월 초에 발표 된 대규모 기업 인수는 당뇨병 치료 연구 분야에서 헤드 라인을 장식했습니다. 보스턴에 본사를 둔 회사 인 Vertex Pharmaceuticals는 현재까지 주로 낭포 성 섬유증에 중점을두고 있으며 Semma Therapeutics로 알려진 매사추세츠 주 캠브리지에있는 당뇨병 줄기 세포 생명 공학 스타트 업을 인수했습니다. 이 회사는 2014 년에 새로운 인슐린 생산 세포를 만드는 데 10 년 넘게 일해 온 D-Dad Dr. Douglas Melton에 의해 시작되었습니다.

Melton이 2013 년에 돌파구로 큰 환영을 받았던 엄청난 뉴스를 만들었 음을 기억하실 것입니다. 몇 년 후 그의 연구는 철회되어 의문을 제기했습니다. 그의 스타트 업 Semma는 2015 년에 등장했으며 흥미롭게도 2017 년 JDRF의 벤처 자선 T1D 펀드 (최근 보도 내용 참조)를위한 최초의 자금 조달 프로젝트 중 하나였습니다.

Vertex는 이제 Semma의 작업을 활용하기 위해 9 억 5 천만 달러를 투자했습니다. JDRF는 이것을 사상 최대의 T1D 치료 중심 거래라고 설명합니다.

Semma의 접근 방식은 두 가지로 나뉩니다.

인간 유래 줄기 세포에서 베타 세포의 새로운 공급망을 생성하기 위해 노력하고 있으며,이 새로운 세포를간에 직접 이식하여 인슐린을 생성하여 BG 수준을 자연적으로 조절할 수 있습니다.

내부에 수용된 새로운 인슐린 생성 세포를 이식 할 수있는 장치를 만들어 면역 체계 공격으로부터 보호합니다. (이 작업을 수행하는 다른 회사로는 ViaCyte, Sigilon Therapuetics의 Eli Lilly, BioHub가있는 당뇨병 연구소가 있습니다.)

Semma의 연구는 현재 동물을 대상으로 한 초기 임상 시험에 남아 있으며, 그것이 진행될 것이라는 보장은 없습니다. 그러나 Vertex와 같은 회사가 현재 노력에 에너지와 자원을 투자하는 것은 엄청난 잠재력을 발휘합니다.

Melton은“Semma는 제 1 형 당뇨병 환자의 삶을 극적으로 개선하기 위해 설립되었습니다. Vertex는이 목표의 달성을 가속화하는 데 이상적으로 적합합니다. "

JDRF의 T1D 펀드의 리더들도 동의하는 것 같습니다.

"이것은 두 가지 측면에서 제 1 형 당뇨병을 치료하기위한 우리의 투쟁에서 중요한 이정표입니다"라고 T1D 기금의 집행 회장 인 Sean Doherty는 말합니다. “첫째, Vertex와 같은 훌륭한 회사는 JDRF가 수년 동안 공유하고 지원 한 Dr. Melton의 비전을 달성 할 수있는 자원과 전문 지식을 갖추고 있습니다. 둘째, 우리는 투자자와 업계가 유망한 제 1 형 당뇨병 치료법에 대한 상당한 가치를 인식하고 새로운 개발 시장에서 다른 T1 당뇨병 노력에 투자 할 기회를 모색 할 것이라고 생각합니다.”

당뇨병을 유발하는 불량 세포 사냥

볼티모어에있는 Johns Hopkins의 연구원들은자가 면역 발달에 큰 역할을하고 아마도 제 1 형 당뇨병을 유발할 수있는 신체에 숨어있는 신비한 그룹의 "이전에 알려지지 않은 세포"를 발견했습니다. 그들은 두 가지 다른 유형의 세포로 변형 할 수있는 능력 때문에이 수수께끼의 새로운 독립 체를“면역 세포 X”라고 명명했습니다.

아마도 과학자들은이 잡종 세포가 존재할 수 없다고 오랫동안 믿어 왔지만, 만약 존재한다면 백혈구 10,000 개 중 7 개 라인을 따라 작은 집단에 불과했을 것입니다. 이 최신 연구를 공동 집필 한 존스 홉킨스의 병리학 부교수 인 Abdel-Rahim A. Hamad 박사에 따르면. 어떤 이유로 든 소위 "불량 세포"는 혼동되어 신체가 이질적인 것으로 간주하는 다른 유형으로 전환되며 결국 T1D로 이어지는 면역 공격을 시작합니다.

그러나 연구 커뮤니티의 모든 사람이 이것을 확신하지는 않습니다. T1D에 대한 다른 환경 적 및 유전 적 유발 요인도 작용할 수 있지만, 명백한 하이브리드 X 세포가 실제로 다른 "정상적인"세포의 일부이며 전혀 악성 사기꾼이 아닐 수도 있습니다. 단순히 두 가지 기능을 수행 할 수 있습니다.

분명한 것은이 문제에 대해 더 많은 연구가 필요하며 시간이 걸릴 것이라는 점입니다.

도적 세포 암살

이러한 하이브리드 X 세포가 중요하든 그렇지 않든, 바르셀로나에서 열린 # EASD2019 컨퍼런스에서 발표 된 다른 새로운 발견은 진정한 T1D 트리거 범인이 세포 수준에있을 수있는 모든 것에 대항하는 방법을 제시합니다.

벨기에 임상 단계 회사 인 Imcyse는 T1D와 같은 만성 질환을 치료하고 예방하는 데 도움이 될 수있는 면역 요법을 개발하고 있습니다. 면역계를 공격하는 세포를 식별하고 제거하기 위해 신체에 주입하거나 이식 할 수있는 펩티드를 개발합니다. T1D의 경우.

초기 실험 데이터에 따르면 Imcyse는 실제로 신체의 보호 세포 수를 증가시킵니다. 이러한 결과는 이제 회사의 노력을 부양하고 2020 년에 다음 단계의 연구에 자금을 지원할 것으로 예상됩니다.

당뇨병-글루텐 효과?

EASD에서 발표 된 또 하나의 새로운 연구는 글루텐과 당뇨병에 대한 우리의 시선을 사로 잡았습니다. 치료보다는 예방의 영역에서 더 중요하지만 그럼에도 불구하고 중요합니다.

글루텐이 T1D에 미치는 영향은 오랫동안 탐구 된 주제였습니다. 이는 젖소 및 기타 제 1 형 당뇨병 (특히 소아)의 잠재적 인 환경 유발 요인과 함께 진행됩니다.

이 최신 연구에 따르면 18 개월에 어린이가 글루텐을 섭취하면 하루에 10g의 글루텐을 추가로 섭취 할 때마다 T1D 발병 위험이 무려 46 % 증가했습니다. 그러나 예비 산모의 임신 중 글루텐 섭취와 아이의 1 형 사이에는 연관성이 없었습니다. 이 연구는 노르웨이 오슬로 대학 병원과 노르웨이 공중 보건 연구소에서 나왔습니다.

연구 저자들은“우리의 관찰은 글루텐 섭취를 줄인 미래 중재 연구에 동기를 부여하여 아동의 초기 식단의 글루텐 섭취량과 취약한 개인의 제 1 형 당뇨병 사이에 진정한 인과 관계가 있는지 여부를 확인할 수 있습니다.”

왜이 글루텐 효과가 있는지 물어볼 수 있습니까?

연구진은 글루텐이 장내 미생물 총에 영향을 미치고 소위 '장 누수'방식으로 염증을 유발할 수 있다고 제안했습니다. 또한 글루텐은 때때로 어린이의 바이러스 또는 유전 적 소인을 포함하여 다른 유발 인자 또는 환경 적 요인과 함께 작용하여 어린이를 1 형으로 밀어 붙일 수 있습니다.

흥미롭게도이 연구의 저자들은 그들의 연구 결과가 사람들이 글루텐, 특히 일반적인 글루텐 공급 원인 시리얼과 빵을 먹지 못하게하는 데 충분하지 않다고 말합니다. 물론 더 많은 연구가 필요합니다.