얼마 전 비행기에서 나는 시각 유전자 편집과 당뇨병과 그 합병증과 같은 건강 상태를 피하기 위해 인간이 우리 DNA의 나쁜 부분을 잘라낼 수있는 잠재적 인 미래에 대한 잡지 이야기.
이것은 현재의 연구 상태에 대한 미래 지향적 인 견해처럼 보일 수 있지만 언젠가는 가능할 것이라고 생각하는 것은 무리가 아닙니다. 사실, "생물학적"당뇨병 치료를위한 연구에서 유전자 편집을 사용하는 작업은 이미 진행 중입니다. 농담이 아닙니다!
9 월 18 일, 국제 바이오 팜 회사 인 CRISPR Therapeutics와 샌디에고에 기반을 둔 재생 의료 기술 회사 인 ViaCyte는 유전자 편집을 사용하여 섬 세포 캡슐화를 보완하는 공동 작업을 발표했습니다. 그들을 꺼냅니다.
기억하세요. ViaCyte는 새로 개발 된 인슐린 생성 세포를 캡슐화하는 이식 형 기기로 수년 동안 작업해온 스타트 업입니다.이 기기는 포도당과 인슐린을 다시 조절하기 시작할 수 있습니다. 그들의 Encaptra 장치는 D-Community에서 헤드 라인을 장식하고 많은 흥분을 불러 일으켰습니다. 특히 지난 해에 ViaCyte가 마침내 최초의 인체 임상 연구로 FDA 승인을 받았을 때 더욱 그렇습니다.
에 따르면 시각, 5 년 된 개념 인 CRISPR-Cas9는“질병 치료 방법, 우리가 먹는 음식, 전기를 생산하고 자동차에 연료를 공급하고 멸종 위기에 처한 종을 구하는 방법에 대한 연구를 혁신하고 있습니다. 전문가들은 CRISPR이 인간뿐만 아니라 식물, 곤충, 사실상 지구상의 모든 DNA 조각에서 세포를 재 프로그래밍하는 데 사용될 수 있다고 믿습니다.”
와! 이제 두 회사는 협력하여 "우리는 재생 의학과 유전자 편집의 조합이 인슐린이 필요한 당뇨병과 같은 일반적인 만성 질환을 포함하여 다양한 질병에 걸린 환자에게 내구성 있고 치유적인 치료법을 제공 할 가능성이 있다고 믿습니다."라고 말합니다.
그러나 이것이 얼마나 현실입니까? 그리고 우리 PWD (당뇨병 환자)는 질병을 종식시키기 위해 유전자 편집의 개념에 얼마나 많은 희망을 걸어야합니까?
DNA 재 프로그래밍
물론 유전자 편집의 아이디어는 생명의 기본 구성 요소 인“우리의 DNA를 재 프로그래밍”하는 것을 목표로합니다.
MIT와 Harvard의 Broad Institute의 연구원들은 DNA의 일부가 스스로를 조절하고 표현하는 방식을 재 프로그래밍 할 수있는 도구를 개발하고 있으며, 잠재적으로 만성 질환을 예방하기위한 유전자 조작의 길을 닦고 있습니다.
확실히이 모든 것에는 윤리적 인 고려 사항이 있습니다. 미국 국립 과학 아카데미 (NAS)와 워싱턴 DC에있는 국립 의학 아카데미의 국제위원회는 2017 년 초에 배아 유전자 편집 연구를 진행하기 위해 기본적으로 황색 신호를 주었지만주의적이고 제한적인 보고서를 발표했습니다. 기초. 보고서는 이런 종류의 미래 인간 유전자 편집이 언젠가는 허용 될 수 있지만 훨씬 더 많은 위험 이익 연구를 거쳐 "강력한 이유와 엄격한 감독하에"만 허용 될 것이라고 언급했습니다.
그게 무슨 뜻인지 짐작할 수 있겠지만, 한 가지 생각은 심각한 유전병을 앓고 있고 건강한 아이를 갖기위한 최후의 수단이 이런 종류의 유전자 편집일 수있는 부부로 제한 될 수 있다는 것입니다.
질병을 앓고있는 환자의 세포에서 유전자 편집은 이미 HIV, 혈우병, 백혈병에 대한 임상 시험이 진행 중입니다. 위원회는 유전자 치료를위한 기존의 규제 시스템이 그 작업을 감독하기에 충분하다고 밝혔다.위원회는 유전자 조작이“현재 진행되어서는 안된다”고 밝혔지만위원회 패널은 연구와 토론을 계속해야한다고 말했다.
이러한 유형의 유전자 편집 연구는 일부 당뇨병 관련 프로젝트를 포함하여 여러 분야에서 잘 진행되고 있습니다.
- 연구자들은 CRISPR을 사용하여 쥐의 Duchenne 근이영양증의 유전 적 결함을 수정하고 돼지에서 62 개의 유전자를 비활성화하여 심장 판막 및 간 조직과 같은 동물에서 자란 장기가 과학자들이 이식 할 준비가되었을 때 거부되지 않도록했습니다. 사람들.
- 2016 년 12 월의이 이야기에 따르면 스웨덴의 룬드 대학 당뇨병 센터에서 연구원들은 CRISPR을 사용하여 당뇨병을 유발하고 베타 세포 사멸을 효과적으로 감소시키고 췌장에서 인슐린 생산을 증가시키는 역할을하는 것으로 생각되는 유전자 중 하나를“끄기”위해 사용했습니다. .
- 뉴욕시 메모리얼 슬론 케터링 암 센터 (Memorial Sloan Kettering Cancer Center)에서 생물 학자 Scott Lowe는 종양 세포의 유전자를 켜고 끄는 치료법을 개발하여 면역 체계가 쉽게 파괴 할 수 있도록합니다.
- 말라리아 연구자들은 CRISPR을 사용하여 모기를 조작하여 질병을 전파 할 가능성을 줄이는 여러 가지 방법을 모색하고 있습니다. 라임 병을 일으키는 박테리아를 전파하는 마우스도 마찬가지입니다.
- 이 2015 년 연구에 따르면 이러한 유형의 유전자 편집 도구는 향후 몇 년 안에 당뇨병을 더 잘 이해하는 데 도움이 될 것이며, 2017 년 3 월에 발표 된 최근 연구에 따르면이 기술을 사용하여 언젠가 잠재적으로 T1D를 치료할 수있는 유전자 치료의 가능성이 있습니다 ( !), 지금까지는 동물 모델에서만 연구되었습니다.
- 보스턴에 본사를 둔 Joslin Diabetes Center조차도 이러한 유전자 편집 개념에 관심이 있으며 이러한 유형의 연구에 초점을 맞춘 핵심 프로그램을 만들기 위해 노력하고 있습니다.
또한 당뇨병 연구 분야에서 TrialNet과 같은 프로그램은 조기 치료와 향후 예방을 목표로하기 위해 가족을 통해 T1D의 유전학을 추적하기 위해 특정자가 면역 바이오 마커를 적극적으로 찾고 있습니다.
한편, 이러한 새로운 유전자 편집 방법은 뿔없는 소, 아프리카 돼지 열병 또는 돼지 생식 및 호흡기 바이러스에 내성이있는 돼지와 같은 식량 생산 동물의 건강과 복지를 개선하고 식용 식물의 특정 특성을 변경하거나 예를 들어, 비 갈변 버섯과 같은 곰팡이.
당뇨병을위한 생물학적 치료와 기능적 치료
CRISPR과의 협력 이전에 ViaCyte의 접근 방식은 PWD 신체에서 누락 된 인슐린 세포 만 대체 할 수 있지만 질병의자가 면역 뿌리를 해결할 수 없기 때문에 "기능적 치료"라고 불 렸습니다. 하지만 함께 일하면 진정한 "생물학적 치료"를 추구하기 위해 두 가지를 모두 할 수 있습니다.
“이 협력의 결합 된 힘은 두 회사의 전문 지식에 있습니다.”라고 ViaCyte 사장 겸 CEO 인 Paul Laikind 박사는 말합니다.
그는 협력이 아직 초기 단계에 있지만, 면역계 공격에 저항 할 수있는 줄기 세포 유래 제품을 만드는 과정에서 흥미로운 첫 단계라고 말합니다. 기본적으로 면역계 공격을 피하기 위해 세포의 DNA를 재 작업합니다.
좋습니다.이 모든 것이 소설을 얼마나 연상시키는 지 주목할 수 없습니다. 용감한 새로운 세계 그리고 디자이너 아기 논란, 윤리에 대해 숙고하게 만듭니다. 측면에 간섭하는 것이 옳습니까? 우리가 좋아하지 않는 인류의 건강“완벽”을 위해 노력하는 것입니까?
여기에서 정치 나 종교에 너무 깊이 들어가는 것은 아니지만 분명히 우리 모두는 당뇨병과 다른 질병에 대한 치료법을 원합니다. 그러나 우리는 거기에 도달하기 위해 기꺼이“하나님을 연기”해야합니까? 확실히 생각할 음식.